Terapia dietą ketogenną powinna być stosowana pod nadzorem lekarza. Dieta ketogenna, ze względu na swoją restrykcyjność i duże ograniczenie niektórych grup składników, jest wprowadzana w trybie hospitalizacji. Przez cały czas terapii pacjent pozostaje pod kontrolą doświadczonego lekarza oraz dietetyka. Jest to ważne szczególnie w przypadku pacjentów z padaczką lekooporną, ponieważ nawet najmniejsze odstępstwo od wyliczonych proporcji ketogenicznych może skutkować zaburzeniem stanu ketozy i wpłynąć na efekty leczenia. Skład diety ketogennej musi być precyzyjnie i indywidualnie wyliczony dla każdego pacjenta, uwzględniając wiek, masę ciała, aktywność fizyczną i rodzaj schorzenia. Dieta ketogenna to wysokotłuszczowa, normobiałkowa i niskowęglowodanowa dieta, która ma na celu przestawienie organizmu do korzystania z tłuszczu jako głównego źródła energii zamiast glukozy.
W diecie ketogennej, w zależności od jej rodzaju, spożywa się bardzo mało węglowodanów (zwykle mniej niż 50 gramów dziennie), co powoduje, że organizm wykorzystuje tłuszcze jako główne źródło energii i przechodzi w stan zwany ketozą.
Dieta ketogenna od ponad stu lat jest stosowana jako niefarmakologiczna forma leczenia epilepsji. Została wprowadzona po raz pierwszy w 1921 roku przez amerykańskiego lekarza, dr Russella Wildera, jako sposób na ograniczenie trudnych do opanowania napadów padaczkowych u dzieci. Dziś wielu epileptologów traktuje ją jako jedną z najbardziej skutecznych niefarmakologicznych metod leczenia padaczki lekoopornej, a także jest stosowana jako leczenie z wyboru w przypadku schorzeń metabolicznych, takich jak deficyt transportera glukozy typu I (GLUT1) oraz deficyt dehydrogenazy pirogronianowej. Dieta ketogenna wpływa nie tylko na znaczne zmniejszenie liczby napadów padaczki, ale również na poprawę funkcjonowania pacjentów i pozytywnie wpływa na rozwój dzieci.
Dieta ketogenna może być stosowana u niemowląt. Ostatnie badania pokazują, że dieta ketogenna może być stosowana już nawet u wcześniaków. Dieta w tak młodym wieku jest dostosowana do potrzeb rozwijającego się organizmu, zapewniając odpowiednią ilość białka, witamin i składników mineralnych niezbędnych do prawidłowego wzrastania i rozwoju dziecka.
W badaniach nad skutecznością terapii dietą ketogenną w leczeniu padaczki lekoopornej stwierdzono całkowity brak napadów u 55 proc. pacjentów po 3 miesiącach jej stosowania. Metaanalizy potwierdzają, że u dorosłych co najmniej połowa pacjentów doświadcza prawie o połowę mniej napadów po 6 miesiącach stosowania diety ketogennej, a u dzieci ponad połowa zaobserwowała zmniejszenie liczby napadów o ponad 50 proc. U 1/3 pacjentów redukcja napadów przekroczyła 90 proc., a u około 10-15 proc. doszło do całkowitego ustąpienia napadów. Dodatkowo, u większości dzieci zaobserwowano istotną poprawę funkcjonowania, a u około 30 proc. możliwe było odstawienie leków przeciwpadaczkowych.
